Команда исследователей во главе с Брэдом Гельфандом из Медицинского факультета Университета Вирджинии и Центра передовых исследований зрения UVA нашла способ вылечить возрастную макулярную дегенерацию (ВМД) — но пока только у мышей. Это произошло благодаря обнаружению неожиданной связи между двумя основными формами заболевания, которое обычно ведёт к потере зрения. Ранее врачам был известен лишь способ замедления влажной дегенерации, однако для сухой дегенерации таких средств не существовало.
«Наше исследование — не окончательный ответ на проблему возрастной макулярной дегенерации, но, безусловно, большой шаг вперед», — сказал Брэд Гельфанд. Он предупреждает, что его команда пока не может использовать этот подход на людях, но они взволнованы потенциалом, который имеет этот подход.
В чём суть открытия?
Гельфанд обнаружил, что отсутствие определенного фермента может привести к развитию обеих форм ВМД. Этот фермент, названный Dicer, перестает вырабатываться с возрастом, что приводит к чрезмерному росту кровеносных сосудов в сетчатке и другим повреждениям.
Новое открытие удивительным образом связывает «сухую» и «влажную» формы дегенерации желтого пятна. Изначально Гельфанд сосредоточился на изучении сухой формы — более распространенной и в настоящее время неизлечимой. Но когда он обнаружил, что сухая форма излечима у мышей, он продолжил исследование и выяснил, что открытие применимо и для влажной формы.
Генная терапия как решение
Гельфанд смог восстановить фермент у мышей, адаптировав форму генной терапии, которая уже использовалась для лечения других заболеваний глаз у людей. Его работа предполагает, что подобный подход может относиться к обеим формам ВМД, но для определения безопасности и эффективности потенциального лечения потребуется гораздо больше испытаний. Однако в случае успеха это будет первый реальный метод лечения сухой ВМД и может значительно улучшить способы лечения влажной формы.
«Сейчас пациентам с влажной формой макулярной дегенерации необходимо часто делать болезненные инъекции в глаза. Они должны приходить к окулисту раз в месяц или через месяц. Многие из этих людей не могут водить машину. Так что это огромное бремя», — сказал он. «Идея нашей генной терапии заключается в том, что одна процедура будет иметь длительный эффект. Так мы сможем улучшить зрение людей и сократить количество визитов к врачу».
Когда появится лечение сухой формы ВМД для людей?
Разработка лечения на основе фермента Dicer, вероятно, займет несколько лет. Но уже сейчас научному сообществу понятно, что открытие Гельфанда пролило свет на ранее неизвестную связь двух форм ВМД, которые имеют много общих механизмов. Исследование помогает найти ответы на актуальные вопросы: почему у одного человека начинается влажная форма, а у другого — сухая? Как получается, что у одного человека сухая дегенерация на одном глазу, а на другом — влажная?