Витамин А играет важную роль в поддержании здоровья глаз. Чтобы видеть полный спектр света, глаз должен вырабатывать определенные пигменты для правильной работы сетчатки. При нехватке витамина А выработка этих пигментов начинает тормозиться. Ученые также говорят о связи витамина А и болезни Штаргардта.
Болезнь Штаргардта — это наследственная патология сетчатки глаза, которая приводит к потере центрального зрения. Причина кроется в мутации гена АВСR. Как правило, заболевание проявляется в детском или юношеском возрасте выпадением полей зрения и нарушением цветовосприятия. По мере развития заболевание может привести к полной потере зрения.
Компания Alkeus Pharmaceuticals объявила, что американские чиновники от медицины официально присвоили средству ALK-001 статус прорывной терапии для лечения болезни Штаргардта. Это химически измененная форма витамина А. Средство нужно принимать перорально раз в день. Клинические испытания показали: ALK-001 замедляет прогрессирование болезни Штаргардта. По словам разработчиков средства, болезнь Штаргардта развивается, когда образуются аномальные формы витамина А и из-за упомянутой уже мутации в гене ABCA4 происходит накопление его токсичных форм.
Ученые предлагают снизить концентрацию опасных форм витамина, заменив их на новые, которые содержатся в ALK-001. Такая замена позволяет поддерживать жизненный цикл всей системы зрения. Доклинические испытания показали, что ALK-001 замедляет образование аномальных форм витамина А и предотвращает развитие болезни Штаргардта у мышей.
На сегодняшний день миновали две фазы клинических испытаний, которые показали безопасность и хорошую переносимость ALK-001. Эксперименты продолжаются. Окончательные выводы ученые обещают сделать в конце 2021 года. Но уже известно, что на ALK-001 у разработчиков большие планы. В частности, планируется использовать средство для лечения сухой формы макулодистрофии.