Генная терапия поможет в лечении врождённой слепоты

Новая генная терапия для одной из самых распространённых форм врождённой слепоты оказалась безопасной и улучшила зрение пациентов. Об этом говорят результаты клинического исследования, проведённого Институтом глаза Шей в Университете Пенсильвании (США).

Принцип терапии

Терапия предназначена для пациентов, у которых есть серьёзные нарушения зрения, вызванные мутациями в генах. Во время лечения в глаза человека доставляют специальные отредактированные гены.

Речь идёт о GUCY2D — одном из примерно 25 генов человека, мутации которых вызывают проблемы в сетчатке. Из-за этих проблем зрение нарушается с рождения или в раннем детстве. Наследственные заболевания сетчатки являются причиной значительной части слепоты у детей во всем мире.

Первые испытания терапии начались в 2019 году. Учёные разработали способ, которым гены можно безопасно ввести под сетчатку. После лечения за каждым пациентом должны наблюдать в течение 2 лет, но отчёт о первых результатах появился через 9 месяцев после начала клинических испытаний.

Результаты

Всего терапию протестировали на трёх пациентах, у которых после лечения наблюдались улучшения в различных аспектах зрения. При этом серьёзных побочных эффектов не было выявлено.

У первого пациента врачи выявили существенное повышение светочувствительности клеток, которые отвечают за работу при слабом освещении или ночью. Кроме того, у человека улучшилась реакция зрачков на свет.

У второго пациента были замечены похожие изменения через 2 месяца после начала генной терапии. У третьего через 9 месяцев значительно улучшилась острота зрения. При этом доза, которую вводили участникам исследования, была минимальной.

Сейчас учёные продолжают наблюдать за изменениями у пациентов.