Новая генная терапия: у мышей с врожденной слепотой улучшилось зрение

Новая генная терапия, разработанная группой японских ученых, помогла улучшить зрение мышам, которые родились слепыми.

Как действует терапия?

Новый метод представляет собой дополнение дефектного гена, который приводит к наследственной дегенерации сетчатки, здоровым. Здоровый ген транспортируется через аденоассоциированный вирус (AAV). Затруднение состоит в том, что вирус может содержать только маленький ген, и большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться этим способом.

«Для преодоления этой проблемы мы разработали единую платформу генной терапии AAV. Она позволяет локально заменить мутированную последовательность генов ее здоровым образцом, который может лечить различные мутации», — сказал Кодзи Нисигучи, доцент кафедры современной офтальмологической медицины Высшей школы медицины Университета Тохоку.

Действие этой платформы можно представить как генетические ножницы и генетический клей. С помощью платформы определяется и вырезается дефектный ген, а на его место встает здоровый.

Таким образом удалось спасти около 10% фоторецепторов у слепых мышей. У животных улучшилась светочувствительность и увеличилась зрительная активность. Эффект получился таким же, как при методике добавления генов, которая не подходит многим людям.

Перспективы нового метода

Открытие японских учёных позволит лечить людей с мутациями в более крупных генах. Среди пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки их довольно много. Стоит отметить, что данный подход можно использовать для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных заболеваний.

Ученые планируют адаптировать новую платформу редактирования генома к созданию терапии для пациентов с пигментным ретинитом. Это заболевание вызывает потерю периферического зрения и проблемы со зрением в темноте. Исследования будут нацелены на общие мутации среди пациентов, которые остаются неизлечимыми с помощью обычной генной терапии.