Пигментный ретинит — опасное наследственное заболевание, из-за которого сетчатка, воспринимающая и обрабатывающая зрительную информацию, перестает работать должным образом. Светочувствительные элементы в сетчатке не воспринимают свет вследствие мутаций в генах, и человек постепенно теряет зрение. Генетики из компании Nanoscope Therapeutics Inc. уверены, что с этим заболеванием можно справиться, используя новые технологии.
В прошлом году ученые протестировали свою разработку на слепых лабораторных мышах. В глаза животным инъекционно вводили безопасный вирус вместе с геном светочувствительного белка MCO1. Ген встраивался в нервные клетки сетчатки и восстанавливал зрение, возвращая глазам чувствительность к свету. После терапии животные могли ориентироваться в лабиринте со световыми подсказками.
Недавно же стало известно, что генетики продолжили свою работу. Терапию опробовали на добровольцах в рамках первой фазы испытаний. Разработчики подчеркивают: требуется всего одна инъекция в глаз. И уже зафиксировано реальное улучшение зрения у людей. Оно регистрировалось через 16 недель после введения. Эффект сохранялся длительное время. По словам ученых, благодаря терапии некоторые добровольцы даже могли передвигаться без сопровождения, начали читать большой шрифт, пользоваться мобильным телефоном и смотреть телевизор.
Ученые проводят новый этап экспериментов. К тестированию приглашают людей с поздними стадиями развития пигментного ретинита. В конце года исследователи собираются поделиться своими достижениями.