Исследователи из Калифорнийского университета в Дейвисе разработали новый метод генной терапии заболеваний сетчатки глаза, который заключается в использовании микроигл. Результаты были опубликованы в журнале Molecular Therapy Methods & Clinical Development в 2020 году.
Как проходило исследование?
Команда провела эксперименты на макаках-резусах. В глаза приматов ввели вирус с помощью специальных микроигл длиной менее 1 мм. Их размер позволяет проникнуть в супрахориоидальное пространство — узкую щель между наружной и сосудистой оболочками глаза. Именно там развиваются патологии.
Учёные использовали вирусные частицы, известные как аденоассоциированные вирусные векторы (AAV). Они безопасны, так как не вызывают болезни, и могут заменить мутировавший ген в глазах на здоровый.
Основное преимущество нового метода в том, что он не подразумевает серьёзных нарушений глазных тканей. Раньше, чтобы ввести в глаз пациента вирусные частицы, приходилось приводить сложную хирургическую операцию.
Однако у этого подхода есть недостаток. Внутренняя часть глаза обладает иммунной привилегий, то есть, появление в ней чужеродных элементов обычно не вызывает воспаления. Но микроиглы проникают чуть дальше, и инъекция в теории может вызвать иммунную реакцию.
Результаты исследования
Создание нового метода генной терапии — важный шаг в лечении заболеваний сетчатки глаза. Теперь мы сможем отказаться от сложных хирургических операций и восстановить больше повреждённых клеток. Клинические испытания также показали, что микроиглы, которые использовали учёные, эффективны не только при генетических, но и воспалительных заболеваниях глаза.